所谓基因工程药物就是先确定对某种疾病有预防和治疗作用的蛋白质，然后将控制该蛋白质合成过程的基因取出来，经过一系列基因操作，最后将该基因放入可以大量生产的受体细胞中去（包括细菌、酵母菌、动物或动物细胞、植物或植物细胞），在受体细胞不断繁殖，大规模生产具有预防和治疗这些疾病的蛋白质，即基因疫苗或药物。

1977年，美国科学家第一次用大肠杆菌生产出有活性的人脑激素—生长激素释放抑制素。这是基因工程史上第一个重大突破，为进一步阐明高等生物基因表达奠定了理论基础，其巨大的经济价值也是十分诱人的。这种激素能抑制生长素、胰岛素和胰高血糖素的分泌，可用来治疗肢端肥大症和急性胰腺炎等疾病。

1978年,美国科学家将人工合成的人胰岛素基因转移到大肠杆菌中，使后者产出人胰岛素，从而为广大糖尿病患者提供了一条可靠、大量而又稳定的药品来源。1983年，用基因工程制造的胰岛素产品开始投放市场。

1979年美国科学家宣布用基因工程方法生产出人生长激素。这是脑下垂体前叶分泌的一种激素，是治疗侏儒症的特效药，并可用于治疗老年性骨质疏松症、出血性溃疡、烧伤、创伤、骨折等。这种药物特异性强，不能用动物生长激素来替代治疗人体疾病。以前治疗一例脑下垂体功能不全的儿童侏儒症，一年所需的生长激素至少需要从50具尸体中提取，因此，大部分患者得不到治疗。而1983年进入市场的用基因工程生产的人生长激素，每国际单位只要5美元。

干扰素是人类或动物细胞分泌的一种活性蛋白质，当细胞受到外来病毒感染时，就会受刺激而产生干扰素，帮助细胞产生抗体。因此，干扰素可用来治疗严重的病毒感染疾病，如乙型肝炎、疱疹等，也能抑制细胞增殖，并有免疫调节功能，因而表现出一定的抗癌作用。但以前干扰素只能从人体提取，所以来源困难，价格非常昂贵。1980年，美国基因技术公司将人体α干扰素基因转到大肠杆菌中获得成功，并制造出干扰素。美国食品和药品管理局于1986年6月，批准基因技术公司和拜奥金公司生产的α A型干扰素投放市场。

根据美国药品研究与制造协会（PRMA）调查统计，1995年底美国食品和药品管理局已批准24种基因工程药物和疫苗投放市场。到1997年7月已批准基因工程药物、疫苗和注射用单克隆抗体达17类39种。1998年11月又批准基因工程药物白介素-11投放市场。美国还有100多种基因工程药物正处于研究阶段。日本的基因工程药物研究进展也很快，产品已达20余种。

我国对基因工程药物研究也给予了足够的重视。已批准乙肝疫苗、干扰素、白细胞介素-2等约10多种基因工程药物投放市场。

据不完全统计，欧美诸国目前已经上市的基因工程药物近100种，还有约300种药物正在临床试验阶段，处于研究和开发中的品种约2000个。值得注意的是，近两年基因药物上市的周期明显缩短。与一般药物研究开发相比，基因工程药物研究投入大。在美国，这种药物的研究经费是工业研究平均投入的近10倍，且呈逐年增加的趋势。一些大的跨国公司为垄断市场而冒险涉足，如美国强生公司为开发一个重组人红细胞生成素（EPO）产品，投资≥20亿美元，获利也十分丰厚。